اعلن المركز الطبي في الجامعة الأميركية في بيروت (AUBMC) في بيان انه “لعب دورا رئيسيا ومحوريا، في تحقيق إنجاز مهم يتعلق بأبحاث مرض الثلاسيميا، ما يوفر أملًا جديدا للمرضى الذين يعانون من متلازمات الثلاسيميا التي لا تعتمد على نقل الدم (NTD). وقاد الدكتور علي طاهر البروفسور في وحدة أمراض الدم والأورام في قسم الطب الباطني ومدير معهد نايف باسيل في الجامعة والاستشاري في مركز الرعاية الدائمة (مركز الثلاسيميا في لبنان)، الإنجاز الناجح للمرحلة الثالثة العالمية لدراسةENERGIZE ، الخاصة بالدواء الفموي الجديد تحت اسم ميتابيفات Mitapivat. تمثل هذه الدراسة الرائدة، التي أجرتها شركة أجيوس فارماسيوتيكالز، وبالتعاون مع مركز الرعاية الدائمة أول تجربة سريرية على مرضى الثلاسيميا NTD من مختلف الأنماط الجينية لإثبات فوائد الدواء على حالات فقر الدم الناجم عن زيادة مستويات الهيموجلوبين، وتحسين نوعية الحياة، كما تم قياسها بواسطة مجموعة نقاط FACIT-Fatigue.

وتابع البيان:” تؤكد هذه النتائج إمكانية تقديم ميتابيفات Mitapivat، كأول علاج عن طريق الفم لجميع مرضى الثلاسيمياNTD ، والذي يشمل الأفراد المصابين بكل من الثلاسيميا ألفا وبيتا. والجدير ذكره أنه لا توجد حاليا أي علاجات فموية معتمدة متاحة لمرضى الثلاسيميا NTD. ويجسد احتمال استخدام ميتابيفات  Mitapivatكخيار علاجي عن طريق الفم، أملا كبيرا في تلبية الاحتياجات الطبية التي لم تكن موجودة لهذه الفئة من المرضى، ما يمثل تقدما كبيرا في السعي وراء علاجات فعالة يمكن الوصول إليها للأفراد المصابين بمرض الثلاسيميا”.

طاهر
وللمناسبة قال طاهر: “تدعم نتائج دراسة ENERGIZE إمكانية أن يكون ميتابيفات Mitapivat أول علاج عن طريق الفم لجميع مرضى الثلاسيميا NTD، بما في ذلك أولئك الذين يعانون من ثلاسيميا ألفا أو بيتا. بالنسبة لمرضى الثلاسيميا NTD في جميع أنحاء العالم، لا توجد حاليا علاجات فموية معتمدة، وتؤدي الإصابة بالثلاسيميا NTD إلى الوفاة إذا ترك دون علاج. ويمثل مرض الثلاسيميا NTD أكثر من نصف الحالات البارزة سريريًا من مرض الثلاسيميا، لذلك هناك حاجة هائلة لم تتم تلبيتها. واستنادًا إلى البيانات التي تم الإبلاغ عنها حتى الآن، فإن ميتابيفات Mitapivat لديه القدرة على أن يكون خيارًا علاجيًا أساسيًا لمجتمع المصابين بمرض الثلاسيميا.”

غوينز

من جهتها، أكدت الدكتورة سارة غوينز، الحاصلة على دكتوراه في الطب وكبيرة المسؤولين الطبيين ورئيسة قسم البحث والتطوير في شركة أجيوس للأدوية، على تصريحات الدكتور طاهر قائلة: “تؤكد نتائج المرحلة الثالثة من دراسة ENERGIZE  إمكانية أن يكون ميتابيفات Mitapivat خيارا علاجيا مفيدا للبالغين الذين يعانون من ثلاسيميا  NTD ألفا أو بيتا. وقد أظهرت تحليلات المجموعات التي شاركت بالدراسة، نتائج إيجابية لعلاج ميتابيفات Mitapivat مقارنة بالعلاج الوهمي”.

ختمت:”نحن ممتنون لجميع المرضى الذين شاركوا في هذه التجربة، والمتعاونين معنا، وباحثي الدراسة والمستشارين في مجتمعات المرضى والمجتمعات السريرية لشراكتهم في تحقيق هذا الإنجاز. هذه البيانات تقربنا خطوة أخرى من علاج جميع مرضى الثلاسيميا، ونحن نتطلع إلى القراءات التي سيتم إصدارها منتصف العام الخاصة بـ -ENERGIZE-T”.

واشار البيان الى ان “خبرة الدكتور طاهر وقيادته الفعالة، ساهمت  في دفع نجاح هذه الدراسة المحورية، وقد لعبت مساهماته المستمرة في المركز الطبي في الجامعة الأميركية دورا مهما في تعزيز فهم وعلاج مرض الثلاسيميا، ما يعكس التزام المؤسسة بالأبحاث الرائدة وذات الصلة عالميا”، لافتا الى ان “التعاون بين المركز وشركة أجيوس للأدوية مستمر وسيسهم في تحقيق تقدم كبير في أبحاث الثلاسيميا، حيث تبشر نتائج هذه الدراسة بمعالجة الاحتياجات الطبية غير المتوفرة للمرضى الذين يعانون من الثلاسيمياNTD.“